Stanowisko Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego dotyczące dostępu do innowacyjnego i klasycznego leczenia w reumatologii w Polsce – stan na 1 lipca 2025 r.

Dostęp pacjentów z chorobami reumatycznymi do innowacyjnego leczenia w Polsce ulega systematycznej poprawie. Ze względu na złożony patomechanizm, heterogenny obraz kliniczny, współwystępowanie innych chorób oraz zróżnicowaną osobniczo odpowiedz na leczenie istnieje potrzeba stałej indywidualizacji terapii.
Obejmowanie refundacją kolejnych leków o odmiennych mechanizmach działania jest kluczowym aspektem w prognozowaniu długoterminowej skuteczności terapii na poziomie populacyjnym. Pozwala to na skuteczne leczenie co raz większej liczby pacjentów dając im szansę na życie bez aktywnej choroby i jej odległych skutków.
Refundacja innowacyjnych terapii w Polsce ma miejsce głównie w ramach programów lekowych. W reumatologii pacjenci mają dostęp do leczenia w ramach 9 programów lekowych obejmujących łącznie 23 substancje czynne w kilkunastu wskazaniach klinicznych z zakresu chorób zapalnych stawów, układowych chorób tkanki łącznej i metabolicznych kości:

LECZENIE CHORYCH Z AKTYWNĄ POSTACIĄ REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW – B.33
LECZENIE CHORYCH Z ŁUSZCZYCOWYM ZAPALENIEM STAWÓW (ŁZS) – B.35
LECZENIE CHORYCH Z AKTYWNĄ POSTACIĄ ZESZTYWNIAJĄCEGO ZAPALENIA STAWÓW KRĘGOSŁUPA (ZZSK) – B.36
LECZENIE PACJENTÓW Z AKTYWNĄ POSTACIĄ SPONDYLOARTROPATII (SpA) BEZ ZMIAN RADIOGRAFICZNYCH CHARAKTERYSTYCZNYCH DLA ZZSK – B.82
LECZENIE PACJENTÓW Z UKŁADOWYMI ZAPALENIAMI NACZYŃ – B.75
LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ ŚRÓDMIĄŻSZOWĄ PŁUC – B.135
LECZENIE CHORYCH Z TOCZNIEM RUMIENIOWATYM UKŁADOWYM (TRU, SLE) – B.150
LECZENIE PACJENTEK Z CIĘŻKĄ POSTACIĄ OSTEOPOROZY POMENOPAUZALNEJ – B.160
LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM HIPEREOZYNOFILOWYM (HES) – B.169

Zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia od 1 lipca 2025 r. refundacją w ramach programów objęte są następujące produkty lecznicze (w kolejności alfabetycznej nazw substancji czynnej i nazw produktów leczniczych):

• adalimumab (Amgevita, Hyrimoz, Idacio, Yuflyma),
• anakinra (Kineret),
• anifrolumab (Saphnelo),
• avacopan (Tavneos),
• baricytynib (Olumiant),
• bimekizumab (Bimzelx),
• canakinumab (Ilaris),
• certolizumab pegol (Cimzia),
• etanercept (Erelzi),
• filgotynib (Jyseleca),
• golimumab (Simponi),
• guselkumb (Tremfya),
• infliksymab (Flixabi, Remsima, Zessly),
• ixekizumab (Taltz),
• mepolizumab (Nucala),
• nintedanib (Ofev),
• risankizumab (Skyrizi),
• rituksymab (Mabthera, Riximyo, Ruxience),
• romosozumab (Evenity),
• sekukinumab (Cosentyx),
• tocilizumab (RoActemra, Tyenne),
• tofacytynib (Xeljanz),
• upadacytynib (Rinvoq).

Refundowane leki charakteryzują się różnymi punktami uchwytu w patomechanizmie rozwoju zapalnych, układowych i metabolicznych chorób reumatycznych. Obejmują one łącznie 13 różnych mechanizmów działania:

• hamowanie aktywności TNF alfa,
• hamowanie aktywności IL-1,
• hamowanie aktywności IL-5,
• hamowanie aktywności IL-6,
• hamowanie aktywności IL-17A,
• hamowanie aktywności IL-17A/17F,
• hamowanie aktywności IL-23,
• hamowanie aktywności limfocytów B (anty-CD20),
• hamowanie aktywności kinaz janusowych (inhibitory JAK),
• hamowanie aktywności interferonów typu I,
• hamowanie aktywności dopełniacza 5a (antagonista C5aR1),
• hamowanie aktywności kinaz tyrozynowych (terapia antyfibrotyczna),
• hamowanie aktywności sklerostyny (terapia kościotwórcza).

Powyższe leczenie dostępne jest dla pacjentów w następujących wskazaniach klinicznych:

• RZS (B.33),
• MIZS (B.33),
• ŁZS / ax-ŁZS (B.35),
• ZZSK / nr-ax-SpA (B.36 / B.82),
• obwodowa SpA (B.82),
• choroba Stilla (B.33),
• GPA (B.75),
• MPA (B.75),
• GCA (B.75),
• EGPA (B.75),
• HES (B.169),
• SSc-ILD (B.135),
• PF-ILD (RZS, PM, SS, inne) (B.135),
• TRU (B.150),
• OSTEOPOROZA POMENOPAUZALNA (B.160).

Zgodnie ze stanowiskami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego publikowanymi w latach 2022-2025 oraz wspólnymi wystąpieniami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, dostęp pacjentów do refundowanych terapii w latach 2023-2025 poszerzył się o nowe substancje czynne w nowych wskazaniach klinicznych oraz nowe substancje czynne w dotychczas
refundowanych wskazaniach oraz nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych (w kolejności alfabetycznej):

• anifrolumab (inhibitor interferonów typu I) – SLE/TRU (B.150),
• avacopan (antagonista receptora C5a) – GPA/MPA (B.75),
• bimekizumab (inhibitor IL-17A/17F) – ŁZS (B.35), ZZSK (B.36) i nr-axSpA (B.82),
• canakinumab (inhibitor IL-1 beta) – postać układowa MIZS i ch. Stilla u dorosłych (B.33),
• filgotynib (inhibitor JAK1) – RZS (B.33),
• guselkumb (inhibitor IL-23) – ŁZS (B.35),
• mepolizumab (inhibitor IL-5) – EGPA (B.75), HES (B.169),
• nintedanib (inhibitor kinaz tyrozynowych) – choroba śródmiąższowa płuc o fenotypie postępującym z
• włóknieniem (PF-ILD) w przebiegu chorób układowych tkanki łącznej, w tym RZS (B.135),
• risankizumab (inhibitor IL-23) – ŁZS (B.35),
• romosozumab (inhibitor sklerostyny) – ciężka postać osteoporozy pomenopauzalnej (B.160),
• sekukinumab (Cosentyx) – MIZS (B.33),
• tocilizumab (RoActemra, Tyenne) – postać dożylna (off-label) – GCA (B.75),
• tofacytynib (inhibitor JAK1/JAK3) – MIZS (B.33), ZZSK (B.36).

Powyższe terapie objęte refundacją w ostatnim okresie, w tym avacopan u pacjentów z GPA i MPA od 1 lipca 2025 r., mają istotne znaczenie w ratowaniu zdrowia i zapobiegania trwałemu kalectwu, ale w części wskazań klinicznych, także ratowaniu bezpośrednio życia pacjentów. Dotyczy to szczególnie pacjentów z ciężkimi postaciami układowych zapaleń naczyń, tocznia rumieniowatego układowego oraz choroby Stilla u dzieci/młodzieży i dorosłych.

Wszystkie powyższe korzystne dla pacjentów zmiany są wspólnym sukcesem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii oraz efektem dobrej współpracy z Ministerstwem Zdrowia, AOTMiT i centralą Narodowego Funduszu Zdrowia.

Pomimo stałego zwiększania liczby dostępnych leków, nie wszystkie potrzeby pacjentów są w pełni zaspokojone. Dotyczy to, zarówno wskazań i mechanizmów działania już refundowanych, jak i nowych wskazań klinicznych oraz leków o nowych mechanizmach działania jeszcze niedostępnych dla pacjentów w Polsce.

Biorąc pod uwagę aktualne rekomendacje lub wskazania rejestracyjne, dostęp do leczenia powinien poszerzyć się o następujące leki w następujących wskazaniach:

1. nowe substancje czynne w dotychczas refundowanych wskazaniach
   • benralizumab (inhibitor IL-5) – EGPA (B.75) (on-label),
2. nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych
   • anakinra (inhibitor IL-1) – zespół aktywacji makrofagów (MAS) (B.33) (off-label),
   • baricytynib (inhibitor JAK2) – MIZS (B.33) (on-label),
   • tocilizumab (inhibitor IL-6) – postać podskórna – MIZS (B.33) (on-label),
   • tocilizumab (inhibitor IL-6) – postać dożylna – GCA (B.75) (on-label),
   • upadacytynib (inhibitor JAK1) – GCA (B.75) (on-label).

Spośród leków biologicznych wskazana jest także refundacja rytuksymabu oraz tocilizumabu off-label w układowych chorobach tkanki łącznej.

Polskie Towarzystwo Reumatologiczne oraz konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii złożyli w 2025 r. w Ministerstwie Zdrowia propozycję zmian w programach lekowych obejmujących refundację off-label zgodnie z aktualnymi rekomendacjami:

• rytuksymabu we wskazaniach PF-ILD i SSc-ILD oraz tocilizumabu we wskazaniu SSc-ILD w ramach programu lekowego B.135,
• rytuksymabu we wskazaniu TRU w ramach programu lekowego B.150,
• anakinry we wskazaniu choroba Stilla u dzieci i dorosłych obejmującą możliwość zastosowania leku zgodnie z rekomendacjami w odpowiednio większej dawce w przebiegu zagrażającego życiu zespołu baktywacji makrofagów (MAS) w ramach programu lekowego B.33.

Z uwagi na istotne ryzyko zakażeń, wynikające z zaburzeń funkcji układu immunologicznego w przebiegu chorób z autoimmunizacji oraz stosowanego leczenia immunosupresyjnego, pacjenci z ww. schorzeniami w Polsce, niezależnie od wieku, powinni mieć refundowany dostęp do wszystkich zalecanych szczepień. Zgodnie z stanowiskiem PTR dot. konieczności poszerzania dostępu do zalecanych szczepień ochronnych, od 1 kwietnia pacjenci reumatologiczni zyskali refundowany dostęp do szczepienia przeciw półpaścowi (herpesvirus varicella zoster, VZV). Przed zmianą kryteriów szczepionka była dostępna dla osób powyżej 65 roku życia z dodatkowymi czynnikami ryzyka rozwoju półpaśca z odpłatnością 50%. Zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem, od 1 kwietnia szczepionka Shingrix będzie refundowana zgodnie ze wskazaniem:

• profilaktyka półpaśca i neuralgii półpaścowej, u pacjentów:
  • w wieku 18–64 lat o zwiększonym ryzyku zachorowania na półpasiec (refundacja 50%),
  • w wieku ≥65 lat o zwiększonym ryzyku zachorowania na półpasiec (szczepionka bezpłatna).

Zwiększone ryzyko zachorowania na półpasiec zgodnie z kryteriami refundacyjnymi obejmuje wskazania reumatologiczne, takie jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa (ZZSK) oraz toczeń rumieniowaty układowy, ale także, niezależnie od rozpoznania klinicznego, wszystkich pacjentów z zapalnymi chorobami stawów lub układowymi chorobami tkanki łącznej, u których stosowane jest leczenie immunosupresyjne, mogące istotnie zwiększać ryzyko zachowania na półpasiec. Profilaktyka półpaśca i neuralgii półpaścowej powinna być w szczególnośc zalecana pacjentom reumatologicznym w przypadku stosowania dużych dawek glikokortysteroidów oraz kwalifikowanych do leczenia biologicznego, w tym rytuksymabem i anifrolumabem, a także inhibitorami kinaz janusowych.
Kryteria programów lekowych zostały istotnie i korzystnie zmienione w 2017 r. a następnie 2021 i 2022 r. W większości odpowiadają one aktualnym rekomendacjom EULAR/ACR. Korzystne zmiany obejmują, zarówno kryteria kwalifikacji, jak i oceny skuteczności leczenia w chorobach zapalnych stawów. Spośród dalszych koniecznych zmian należy wymienić:

• obniżenie progu kwalifikacji do programu lekowego dla pacjentów z RZS do umiarkowanej aktywności choroby (DAS 28 >3,2) (B.33),
• skrócenie czasu nieskutecznego leczenia dwoma niesterydowymi lekami przeciwzapalnymi u pacjentów z axŁZS/ZZSK/SpA do 4 tygodni łącznie (B.35, B.36, B.82),
• dostosowanie kryteriów programu lekowego w części obejmującej leczenie MIZS do aktualnych rekomendacji (B.33),
• w szczególnych przypadkach umożliwienie kwalifikacji pacjentów niespełniających części kryteriów programu lekowego za zgodą Zespołu Koordynacyjnego – leczenie pacjentów z układowymi zapaleniami naczyń (B.75), chorobą śródmiąższową płuc (B.135) oraz toczniem rumieniowatym
  układowym (B.150).

Poprawa dostępu do leków klasycznych w aptekach ogólnodostępnych powinna obejmować przede wszystkim następujące substancje czynne w następującym zakresie (propozycja poszerzenia dot. leków lub kryteriów refundacyjnych w odniesieniu do aktualnej dostępności):

• hydroksychlorochina – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL oraz zapalenia stawów o innej etiologii (M13.0, M13.8, M13.9),
• chlorochina – zapalenia stawów o innej etiologii (M13.0, M13.8, M.13.9),
• metotreksat – postać doustna – choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
• leflunomid – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach (w tym w ŁZS) oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
• sulfasalazyna – zapalenia stawów o innej etiologii (M13.0, M13.8, M.13.9),
• mycofenolan mofetilu – choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu RZS oraz innych układowych chorób tkanki łącznej (J.99.0, J99.1).

Poszerzanie dostępu do leków biologicznych oraz inhibitorów JAK powinno się także odbywać poprzez sukcesywne przenoszenie wskazanych terapii do lecznictwa ambulatoryjnego w optymalnym dla pacjentów modelu. Nadrzędnym celem zmian systemowych powinna być realna korzyść dla pacjentów oznaczająca łatwiejszy dostęp do skutecznego leczenia.
Aktualnie procedowana jest nowelizacja ustawy refundacyjnej, w której proponowane są rozwiązania mające na celu ułatwienie i poszerzenie dostępu do leczenia realizowanego obecnie w ramach programów lekowych.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne złożyło uwagi do projektu ustawy, które w naszej opinii mogą realnie poprawić dostęp pacjentów reumatologicznych do innowacyjnego leczenia w Polsce.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne we współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie będzie nadal podejmowało aktywne działania skutkujące poprawą dostępności do leczenia w chorobach reumatycznych w Polsce.

Kliknij, aby pobrać Stanowisko